Académicos UC trabajan en medicamento que ayudaría a detener avance de enfermedad neurodegenerativa de Niemann-Pick

Esperan que también contribuya al diseño de una respuesta terapéutica para otras enfermedades como Gaucher, Parkinson y Alzheimer. 

Dentro del proyecto de investigación sobre el posible tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) de la doctora Silvana Zanlungo, académica del Departamento de Gastroenterología UC, se ha sumado la esperanza de contribuir también a una mejor respuesta terapéutica a otro conjunto de enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer y Parkinson. 

El año pasado, las doctoras Zanlungo y Alejandra Álvarez, académica de la Facultad de Ciencias Biológicas UC, obtuvieron fondos de un programa de la Universidad de Pensilvania que le permitían estudiar más sobre NPC, considerada una “enfermedad rara”, y su tratamiento mediante la inhibición de la quinasa c-Abl. 

La clave se encuentra en esta quinasa que  se activa frente al “estrés”  asociado a la acumulación de colesterol en las neuronas, producto de la enfermedad NPC, y que conduce al daño y la muerte de las neuronas.. De esta forma, inhibir la quinasa c-Abl permitiría que se detenga la destrucción de las neuronas y se prolongue la vida de la persona. 

Las pruebas en laboratorio las realizaron con imatinib, un medicamento usado durante años para ciertos tipos de cánceres y que inhibe esta quinasa. Sin embargo, imatinib presenta problemas para traspasar la barrera hematoencefálica del cerebro y ser lo suficientemente efectivo, por lo que están probando una nueva droga. La buena noticia, explica la Dra. Zanlungo, es que esta nueva droga ya se creó y esperan patentarla este año; aunque luego vendrá el esfuerzo por conseguir fondos para comenzar sus pruebas.

Esta droga potencialmente sería útil para el Niemann-Pick C, pero también para la tipología A, la enfermedad de Gauchere, otros trastornos lisosomales y padecimientos neurodegenerativos como el Alzheimer y el Parkinson. 

Enfermedades raras o huérfanas

Todos los años se conmemora el 28 de febrero como el Día de las Enfermedades Raras, caracterizadas por su poca prevalencia en la población y escasas opciones terapéuticas. El laboratorio de la Dra. Zanlungo estudia Niemann-Pick, un conjunto de estas enfermedades de las que se han registrado ciertos casos en Chile; sin embargo, no existe un registro oficial, explica la especialista. 

La Dra. Zanlungo concluye que esta fecha sirve como recordatorio para incentivar la investigación en el área y crear conciencia sobre su existencia para un diagnóstico más eficiente. 

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