Los fondos permitirán avanzar durante un año en la prueba de una droga para el tratamiento de los pacientes que padecen esta condición.
Fecha: 20 de enero 2017
La doctora Silvana Zanlungo, profesora asociada del Departamento de Gastroenterología UC, lidera el equipo tras la investigación de la enfermedad Niemann-Pick C, que recientemente recibió capital por parte del “Million Dollar Bike Ride – Pilot Grant Program” para continuar el estudio de esta condición.
El programa de la Universidad Pensilvania, en Estados Unidos, logra la recaudación de fondos para el estudio de “enfermedades huérfanas” que van directo a otorgar financiamiento durante un año a equipos de investigación.
La doctora Zanlungo y la doctora Alejandra Álvarez, de la Facultad de Ciencias Biológicas UC recibieron una invitación a concursar en el programa. Componen además el equipo de investigación los alumnos de doctorado UC Pablo Contreras y Pablo Tapia.
Ahora, planean sus metas durante un año que incluye el uso del medicamento Nilotinib, que permitiría inhibir la quinasa c-Abl logrando la disminución de la muerte neuronal, uno de los principales problemas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Pero van más allá, la doctora Zanlungo señaló que también esperan conseguir, utilizando esta droga, que la acumulación de colesterol, el agente culpable del daño celular, disminuya. Esto sería un paso más adelante en la investigación y posible tratamiento para quienes padecen esta enfermedad.
“Esta droga está además aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y disponible, por lo que su potencial aplicación en pacientes es bastante cercana. Nuestra expectativa es demostrar que el Nilotinib es buen agente terapéutico en modelos de la enfermedad”, comentó la Dra. Zanlungo.
Las doctoras Zanlungo y Álvarez comenzaron a estudiar cuando poco se sabía de Niemann-Pick tipo C, el conocimiento que han logrado recabar a lo largo de años ha permitido satisfacer no solo la curiosidad intelectual sino contribuir al campo de las “enfermedades raras”, poco estudiadas y con escasa respuesta terapéutica.
